CRISPR-Cas9 ile Geliştirilen Casgevy, Anemi Tedavisinde Çığır Açıyor!
Son araştırmalar, bilim insanlarının orak hücre anemisi ve akdeniz anemisi gibi genetik hastalıkları iyileştirmek amacıyla geliştirdikleri tek seferlik bir tedavi olan Casgevy'nin başarılı bir şekilde kullanıldığını gösteriyor. Casgevy, kan üreten kök hücrelerde gen düzenleme aracı olarak CRISPR-Cas9 kullanılarak geliştirildi ve İngiltere'de İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) tarafından onaylandı.
Yakın zamanda yapılan bir çalışma, genetik hastalıkları iyileştirmek için geliştirilen bir tedavinin başarıyla uygulandığını ortaya koyuyor. Orak hücre anemisi ve akdeniz anemisi gibi ciddi kan hastalıklarını hafifletmek ve düzeltebilmek amacıyla geliştirilen tek seferlik bir tedavi olan Casgevy, gen düzenleme aracı olan CRISPR-Cas9 kullanılarak tasarlandı. Bu tedavi, kan üreten kök hücrelerdeki genleri düzenleyerek hastalıkların semptomlarını azaltmayı hedefliyor.
İngiltere'nin ilaç düzenleyicisi olan MHRA, klinik deneylerin başarısının ardından Casgevy tedavisini onaylayan ilk kurum oldu. Oxford Üniversitesi'nden genetik uzmanı Kay Davies'e göre, bu onay gelecekte benzer CRISPR tedavilerinin daha fazla kullanılmasının önünü açabilir. Bu onay, kan üreten kök hücrelerdeki genleri düzenleme teknolojisinin genetik hastalıkların tedavisindeki potansiyelini gösteriyor.
Nature dergisine göre, tedavi damar yoluyla uygulanıyor ve Vertex Pharmaceuticals ile CRISPR Therapeutics tarafından geliştirildi. Casgevy'nin başarısı, orak hücre hastalığı ve β-talasemi (akdeniz anemisi) hastalarında umut verici sonuçlar elde edilmesini sağladı. Araştırmalar, tedavinin orak hücre hastalığı olan kişilerin zayıflatıcı ağrılarından kurtulmalarını ve β-talasemi hastalarında düzenli kan nakli ihtiyacını azalttığını veya ortadan kaldırdığını ortaya koydu.
TEDAVİ OLDUKÇA MALİYETLİ
Tedavinin bir diğer önemli özelliği, fetal hemoglobin üretimini tetikleyerek doku oksijen seviyelerini iyileştirmesi oldu. Ancak, tedavinin bazı yan etkileri olduğu gözlendi; katılımcılarda mide bulantısı ve ateş gibi etkiler rapor edildi. Ayrıca, tedavinin yüksek maliyeti ve karmaşık teknolojisi, özellikle düşük ve orta gelirli ülkelerde erişilebilirliği sınırlayabilir. Bu tedavinin hastalar için yaklaşık 2 milyon dolarlık bir maliyeti olabileceği tahmin ediliyor. ABD ve Avrupa dahil diğer ülkeler de Casgevy'yi onaylamak için incelemelerini sürdürüyor.
